A Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) recebeu uma designação de terapia avançada de medicina regenerativa da Food and Drug Administration para seu tratamento de doenças cardíacas.
A designação foi dada ao RP-A601, a terapia genética experimental baseada em vírus adeno-associado da Rocket para o tratamento da cardiomiopatia arritmogênica PKP2, uma doença de insuficiência cardíaca que pode causar morte cardíaca súbita.
A classificação foi criada para agilizar o processo de desenvolvimento e revisão, incluindo uma possível revisão prioritária do pedido de licença de produtos biológicos de um produto.
O FDA concedeu a designação com base em dados positivos de segurança e eficácia de um ensaio clínico de fase 1, disse a Rocket na quinta-feira (17).
Por Katherine Hamilton / Dow Jones Newswires
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