As ações da Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) caíram 12% após a divulgação dos dados do estudo de Fase 3 RISE UP com mitapivat para o tratamento da anemia falciforme, revelando uma combinação de resultados encorajadores e decepcionantes.

O estudo atingiu seu objetivo principal: 40,6% dos pacientes tratados com mitapivat alcançaram um aumento de hemoglobina de pelo menos 1,0 g/dL, em comparação com apenas 2,9% daqueles que receberam placebo. No entanto, a terapia não atingiu o objetivo em uma medida clínica fundamental — a redução das crises de dor falciforme anuais (CDFA) — onde os resultados apresentaram uma tendência positiva, mas não alcançaram significância estatística (2,62 vs. 3,05 para o placebo).

A Agios, com sede em Cambridge, Massachusetts, observou que o mitapivat proporcionou melhorias estatisticamente significativas em dois desfechos secundários principais: alteração da hemoglobina em relação ao valor basal e redução da bilirrubina indireta, um indicador de hemólise. No entanto, o medicamento não atingiu o terceiro desfecho secundário relacionado à fadiga relatada pelos pacientes.

Uma análise post hoc sugeriu que os pacientes que alcançaram a resposta de hemoglobina obtiveram ganhos clínicos mais amplos, incluindo menos crises de dor, menos hospitalizações e melhores resultados em relação à fadiga. Os resultados de segurança foram consistentes com estudos anteriores, e os investigadores não relataram nenhum dos problemas relacionados ao fígado observados anteriormente em certos ensaios com mitapivat.

“Planejamos dialogar com a FDA para discutir essas descobertas e nosso objetivo de levar esse medicamento inovador a pacientes com anemia falciforme”, disse Sarah Gheuens, Diretora Médica e Chefe de P&D da Agios.

Apesar dos dados inconsistentes, a empresa ainda pretende prosseguir. A Agios planeja submeter um pedido de autorização de comercialização para o mitapivat no tratamento da anemia falciforme após sua reunião com a FDA no primeiro trimestre de 2026. A empresa também reafirmou a expectativa de uma decisão de aprovação nos EUA para o PYRUKYND (mitapivat) no tratamento da talassemia até o início de dezembro de 2025.

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