- Les sept abstracts soumis pour présentation représentent la
plus large participation d’Ipsen à la réunion annuelle de l’ASBMR,
la première organisation scientifique mondiale pour la recherche
sur la santé osseuse.
- Les données d’Ipsen révèlent des avancées potentielles dans la
compréhension de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP),
notamment des enseignements clés sur le conception de l’étude,
l’histoire naturelle de la pathologie, les biomarqueurs, les
options thérapeutiques expérimentales et les mesures des résultats
rapportés par les patients.
Regulatory News:
Ipsen (Euronext : IPN : ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que
de nouvelles données concernant le portefeuille croissant du Groupe
dans l’aire thérapeutique des Maladies Rares seront partagées lors
de sept présentations à l’occasion de la réunion annuelle de
l’American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), qui se
déroulera du 11 au 15 septembre 2020. Ipsen va notamment présenter
les résultats de son essai MOVE (lors de la session orale « Novel
Therapies for Rare Bone Disease » le samedi 12 septembre de 11h00 à
12h15 ET), la première et la seule étude multicentrique de Phase
III sur la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le Docteur
Robert Pignolo, Division de médecine gériatrique et de
gérontologie, Département de médecine interne, Mayo Clinic,
présentera les données de l’étude du médicament expérimental par
voie orale palovarotène dans la réduction du volume de nouvelles
ossifications hétérotopiques (OH) chez 107 patients enfants et
adultes atteints de FOP.1 Les résultats d’efficacité de l’essai
MOVE ont été comparés avec les données de patients n’ayant pas reçu
de traitement dans le cadre de l’étude Ipsen de l’histoire
naturelle (Natural History Study, NHS) 2. Les résultats de l’essai
MOVE en matière de tolérance seront également présentés.
« Notre passion et notre engagement à mieux comprendre les
maladies rares ont été un catalyseur de progrès dans ce programme
de recherche. Nous sommes fiers de présenter les données que nous
avons obtenues lors de la réunion annuelle de l’ASBMR 2020, » a
déclaré Howard Mayer, M.D., Vice-Président exécutif, Directeur de
la Recherche et du Développement chez Ipsen. « La collaboration est
essentielle dans la recherche et le développement de traitements
pour les maladies rares. Nous sommes impatients de poursuivre nos
travaux avec des leaders d’opinion, des cliniciens, la communauté
d’associations de patients et les autorités réglementaires pour
capitaliser sur nos recherches et développer des agents
thérapeutiques potentiels dans les maladies rares, y compris pour
les patients atteints de FOP. »
Quatre posters seront présentés sur les données de l’étude NHS
d’Ipsen, qui représente la plus grande étude sur la FOP de ce type
au monde. Elle constitue la première étude longitudinale mondiale,
multicentrique conçue pour mesurer la progression de la maladie sur
trois ans.2 Les résultats de l’étude NHS confirment que la mesure
de l’OH est un moyen viable de surveiller l’évolution de la FOP et
d’évaluer l’effet potentiel du traitement pendant cette
période.
Suivez Ipsen sur Twitter via @IpsenGroup et tenez-vous au
courant des informations et actualités de la conférence 2020 de
l’ASBMR en utilisant le hashtag #ASBMR2020.
Récapitulatif des présentations d’Ipsen lors de la réunion
annuelle de l’ASBMR 2020 :
Médicament/Pathologie
Numéro/titre de l’abstract
Auteurs de l’étude
Palovarotène/FOP
Palovarotene (PVO) for Fibrodysplasia
Ossificans Progressiva (FOP): Data from the Phase III MOVE
Trial
Robert J. Pignolo, Mona Al Mukaddam,
Geneviève Baujat, Staffan K. Berglund, Angela M. Cheung, Carmen De
Cunto, Patricia Delai, Maja Di Rocco, Nobuhiko Haga, Edward C.
Hsiao, Peter Kannu, Richard Keen, Edna E. Mancilla, Donna R.
Grogan, Rose Marino, Andrew Strahs, Frederick S. Kaplan
Palovarotène/FOP
Measuring outcomes in ultra-rare bone
diseases: Methodology of the palovarotene fibrodysplasia ossificans
progressiva (FOP) clinical development program
Robert J. Pignolo, Geneviève Baujat,
Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco, Edward C. Hsiao,
Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Andrew Strahs, Donna R. Grogan,
Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP
Medications used by individuals with
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Data from a global
natural history study
Richard Keen, Mona Al Mukaddam, Geneviève
Baujat, Carmen De Cunto, Edward C. Hsiao, Robert J. Pignolo,
Kathleen Harnett, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP
Longitudinal and flare-up-specific
biomarkers in fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): Data
from a global natural history study
Robert J. Pignolo, Mona Al Mukaddam,
Geneviève Baujat, Carmen De Cunto, Edward C. Hsiao, Richard Keen,
Kathleen Harnett, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP
Use of assistive devices and adaptations
by individuals with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP):
Data from a global natural history study
Edward C. Hsiao, Mona Al Mukaddam,
Geneviève Baujat, Carmen De Cunto, Richard Keen, Robert J. Pignolo,
Kathleen Harnett, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP
A global natural history study of
fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP): 12-month outcomes
Mona Al Mukaddam, Robert J. Pignolo,
Geneviève Baujat, Matthew A. Brown, Carmen De Cunto, Maja Di Rocco,
Edward C. Hsiao, Richard Keen, Kim-Hanh Le Quan Sang, Andrew
Strahs, Rose Marino, Frederick S. Kaplan
FOP
Validity and reliability of the
fibrodysplasia ossificans progressiva physical function
questionnaire (FOP-PFQ), a patient-reported, disease-specific
measure
Robert J. Pignolo, Miriam Kimel, John
Whalen, Ariane Kawata, Dennis Revicki, Rose Marino, Frederick S.
Kaplan
À propos du palovarotène
Le médicament expérimental par voie orale palovarotène est un
agoniste hautement sélectif du récepteur gamma de l’acide
rétinoïque (RARγ), actuellement en développement comme traitement
potentiel pour les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante
progressive (FOP), un trouble génétique extrêmement rare et
invalidant. Le palovarotène, qui a obtenu le statut de maladie
pédiatrique ainsi qu’une procédure accélérée pour le traitement de
la FOP, a été intégré au portefeuille d’Ipsen à travers
l’acquisition de Clementia Pharmaceuticals en avril 2019.
À propos de la fibrodysplasie ossifiante progressive
(FOP)
La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) est une maladie
rare et génétique, caractérisée par un os qui se forme en dehors du
squelette normal, dans le muscle, les tendons ou les tissus mous.3
La FOP fait partie des maladies les plus rares sur la planète. Bien
qu’il existe environ 1 000 cas recensés dans le monde, la
prévalence connue est d’environ 1,36 par million
d’individus4,5.
À propos d’Ipsen
Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur
l’innovation et la médecine de spécialité. Le Groupe développe et
commercialise des médicaments innovants dans trois domaines
thérapeutiques ciblés – l’Oncologie, les Neurosciences et les
Maladies Rares. Ipsen bénéficie également d’une présence
significative en Santé Familiale. Avec un chiffre d'affaires de
plus de 2,5 milliards d’euros en 2019, Ipsen commercialise plus de
20 médicaments dans plus de 115 pays, avec une présence commerciale
directe dans plus de 30 pays. La R&D d'Ipsen est focalisée sur
ses plateformes technologiques différenciées et innovantes situées
au cœur des clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou
en sciences de la vie (Paris-Saclay, France ; Oxford, UK ;
Cambridge, US). Le Groupe rassemble plus de 5 800 collaborateurs
dans le monde. Ipsen est côté en bourse à Paris (Euronext : IPN) et
aux États-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt
(ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Le site Internet d'Ipsen est
www.ipsen.com.
Avertissement Ipsen
Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans
cette présentation sont basés sur la stratégie et les hypothèses
actuelles de la Direction. Ces déclarations et objectifs dépendent
de risques connus ou non, et d'éléments aléatoires qui peuvent
entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce
communiqué. Ces risques et éléments aléatoires pourraient affecter
la capacité du Groupe à atteindre ses objectifs financiers qui sont
basés sur des conditions macroéconomiques raisonnables, provenant
de l’information disponible à ce jour. L'utilisation des termes
"croit", "envisage" et "prévoit" ou d'expressions similaires a pour
but d'identifier des déclarations prévisionnelles, notamment les
attentes du Groupe quant aux événements futurs, y compris les
soumissions et décisions réglementaires, ainsi que les résultats de
cette étude ou d'autres études. De plus, les prévisions mentionnées
dans ce document sont établies en dehors d’éventuelles opérations
futures de croissance externe qui pourraient venir modifier ces
paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur des données
et hypothèses considérées comme raisonnables par le Groupe et
dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire
à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du Groupe, et non
pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels
pourraient s’avérer substantiellement différents de ces objectifs
compte tenu de la matérialisation de certains risques ou
incertitudes, et notamment qu’un nouveau produit peut paraître
prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou
après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne
pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles. Le Groupe doit faire face ou
est susceptible d’avoir à faire face à la concurrence des produits
génériques qui pourrait se traduire par des pertes de parts de
marché. En outre, le processus de recherche et développement
comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est
important que le Groupe ne parvienne pas à atteindre ses objectifs
et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un
produit dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi,
le Groupe ne peut être certain que des résultats favorables obtenus
lors des essais pré cliniques seront confirmés ultérieurement lors
des essais cliniques ou que les résultats des essais cliniques
seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du
produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un produit recevra
les homologations nécessaires ou qu'il atteindra ses objectifs
commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement
différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles
si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains
risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et
incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation
générale du secteur et la concurrence ; les facteurs économiques
généraux, y compris les fluctuations du taux d'intérêt et du taux
de change ; l'incidence de 6 réglementations de l'industrie
pharmaceutique et de la législation en matière de soins de santé ;
les tendances mondiales à l'égard de la maîtrise des coûts en
matière de soins de santé ; les avancées technologiques, les
nouveaux produits et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux produits,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité du Groupe à
prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière de
l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à
l'égard de l'efficacité des brevets du Groupe et autres protections
concernant les produits novateurs ; et le risque de litiges,
notamment des litiges en matière de brevets et/ou des recours
réglementaires. Le Groupe dépend également de tierces parties pour
le développement et la commercialisation de ses produits, qui
pourraient potentiellement générer des redevances substantielles ;
ces partenaires pourraient agir de telle manière que cela pourrait
avoir un impact négatif sur les activités du Groupe ainsi que sur
ses résultats financiers. Le Groupe ne peut être certain que ses
partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le Groupe
pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une
défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse
imprévue de revenus. De telles situations pourraient avoir un
impact négatif sur l’activité du Groupe, sa situation financière ou
ses résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, le
Groupe ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les
déclarations prospectives ou objectifs visés dans le présent
communiqué afin de refléter les changements qui interviendraient
sur les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces déclarations sont basées. L'activité du Groupe est
soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses
documents d'information enregistrés auprès de l'Autorité des
Marchés Financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont
pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est
invité à prendre connaissance du Document de Référence 2019 du
Groupe, disponible sur son site web (www.ipsen.com).
Références
- Pignolo R et al. Palovarotene (PVO) for fibrodysplasia
ossificans progressiva (FOP): Data from the phase III MOVE trial.
ASBMR September 2020.
- Al Mukaddam M et al. A Natural History Study of Fibrodysplasia
Ossificans Progressiva (FOP): 12-Month Outcomes. J Endocr Soc.
2020;4 (Supplement 1):OR29-05
- The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans
Progressiva: Current Treatment Considerations, IFOPA. Accessed: May
2020. Available: http://fundacionfop.org.ar/wp-content/uploads/2019/05/GUIDELINES-May-2019.pdf
- Lilijesthrom M & Bogard B. The Global Known FOP Population.
Presented at the FOP Drug Development Forum. Boston, MA; 2016.
- Baujat et al. Prevalence of fibrodysplasia ossificans
progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage
of two national databases. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017;
12:123.
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Médias Jess Smith Directeur Senior, Communication Globale
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Maryann Quinn Directeur, Communication Produit Amérique du Nord
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Communauté financière Eugenia Litz Vice-Président,
Relations Investisseurs +44 (0) 1753 627721
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Myriam Koutchinsky Responsable Relations Investisseurs +33 (0)1
58 33 51 04 myriam.koutchinsky@ipsen.com
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Gráfico Histórico do Ativo
De Fev 2024 até Mar 2024
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Gráfico Histórico do Ativo
De Mar 2023 até Mar 2024