A Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) enfrenta uma crise após a morte de um segundo paciente tratado com sua terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O caso, ocorrido apenas três meses após o primeiro óbito, provocou queda de mais de 40% nas ações da empresa durante as negociações de segunda-feira, 16 de junho de 2025.

A Sarepta Therapeutics também é negociada na B3 através da BDR (BOV:S1RP34), que também recuava mais de 40%.

O paciente, um adolescente de 15 anos, faleceu devido a insuficiência hepática aguda durante um ensaio clínico. Assim como no primeiro caso, o jovem fazia parte do grupo de pacientes não ambulatoriais, aqueles que já perderam a capacidade de andar devido à progressão da doença.

Segundo a Fierce Pharma, a Sarepta suspendeu imediatamente as remessas do Elevidys para pacientes não ambulatoriais nos Estados Unidos e em outros mercados. A Roche, parceira comercial da empresa fora dos EUA, também interrompeu o fornecimento da terapia para esse grupo de pacientes.

A empresa retirou sua projeção de receita para 2025, que anteriormente variava entre US$ 2,3 bilhões e US$ 2,6 bilhões, reduzida recentemente de uma estimativa inicial de US$ 3,1 bilhões. O futuro da Elevidys, que gerou US$ 820,8 milhões em 2024, agora é incerto.

A Sarepta estuda a inclusão de um regime de imunossupressores, como o sirolimus, na administração do Elevidys. Estudos pré-clínicos indicam que o medicamento pode reduzir as respostas imunológicas associadas à toxicidade hepática, principal causa das mortes.

No primeiro caso, o paciente também apresentava infecção recente por citomegalovírus. No segundo óbito, a empresa ainda investiga se havia condições clínicas semelhantes.

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As mortes aumentam a pressão sobre a Food and Drug Administration (FDA), que aprovou o Elevidys de forma acelerada mesmo após a terapia falhar no estudo clínico de Fase 3. O novo diretor do Centro de Terapias Gênicas da FDA, Vinay Prasad, já havia criticado publicamente essa decisão.

Com metade dos pacientes com DMD classificados como não ambulatoriais, o impacto financeiro e reputacional sobre a Sarepta é severo.

Analistas alertam para o aumento do risco regulatório. Enquanto a previsão para alguns analistas seja apenas uma revisão do rótulo do Elevidys, outros temem sua retirada parcial do mercado.

Segundo a Barron’s, a Piper Sandler rebaixou as ações da Sarepta de Overweight para Hold. A HC Wainwright cortou sua recomendação de Neutral para Sell. Analistas da BMO Capital Markets rebaixaram a classificação das ações de “Outperform” para “Market Perform”.

O preço-alvo para as ações foi reduzido, de acordo com a FactSet, com a média agora de US$ 93,5, abaixo dos quase US$ 200 de um ano atrás.