– Die Partnerschaft verbindet die
Führungsposition von Alnylam im Bereich der RNAi-Therapeutika mit
der nachgewiesenen Erfolgsbilanz von Roche bei der Entwicklung und
weltweiten Markteinführung innovativer Medikamente –
– Zilebesiran ist ein potenziell
transformativer Ansatz zur Senkung der kardiovaskulären Morbidität
und Mortalität bei Bluthochdruckpatienten mit hohem
kardiovaskulärem Risiko durch robuste und dauerhafte Senkung des
Blutdrucks –
– Alnylam erhält eine Vorauszahlung in H�he von
310 Millionen US-Dollar in bar und hat Anspruch auf das Erreichen
von Entwicklungs-, Zulassungs- und Verkaufsmeilensteinen, darunter
auch wichtige kurzfristige Meilensteine, mit einem potenziellen
Transaktionswert von bis zu 2,8 Milliarden US-Dollar, sowie auf
einen gleichen Anteil an Gewinnen und Verlusten in den Vereinigten
Staaten und an Lizenzgebühren aus dem Nettoumsatz außerhalb der USA
–
– Alnylam wird den Plan für die gemeinsame
klinische Entwicklung für die erste Indikation leiten,
einschließlich einer Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen, wobei
die Entwicklungskosten zwischen den Unternehmen aufgeteilt werden
–
– Alnylam und Roche werden Zilebesiran in den
USA gemeinsam vermarkten, während Roche das Exklusivrecht für die
Vermarktung von Zilebesiran außerhalb der USA erhält –
Alnylam hält am heutigen Montag, dem 24. Juli,
um 08:00 Uhr US-Ostküstenzeit eine Telefonkonferenz zur Diskussion
über die Zusammenarbeit ab –
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen auf dem Gebiet der RNAi-Therapeutika, gab heute die
Schließung einer strategischen Vereinbarung mit Roche über die
Entwicklung und Vermarktung von Zilebesiran bekannt, dem
RNAi-Prüftherapeutikum von Alnylam zur Behandlung von
Bluthochdruck, das sich derzeit in Phase 2 der Entwicklung
befindet. Die Partnerschaft erm�glicht die Umsetzung eines kühnen
Entwicklungsplans mit dem Ziel, das Behandlungsparadigma bei
Bluthochdruck weltweit zu durchbrechen und gleichzeitig die
Alnylam-Strategie P5x25 voranzutreiben.
Roche bietet Alnylam die Vorteile eines hervorragenden Partners
mit globaler Präsenz und einer nachgewiesenen Erfolgsbilanz in der
Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapien auf
komplexen Märkten. Roche verfügt nachweislich über umfassende
Erfahrungen bei der Innovation und Vermarktung von Arzneimitteln.
Dies k�nnte dazu führen, dass mit Zilebesiran mehr Patienten mit
Bluthochdruck erreicht werden, einer Krankheit, von der weltweit
mehr als 1,2 Milliarden Menschen betroffen sind.
“Wir freuen uns sehr, diese Zusammenarbeit bekannt geben zu
k�nnen, denn sie verbindet die nachgewiesene Erfolgsbilanz von
Alnylam im Bereich der RNAi-Therapeutika mit der globalen
kommerziellen Präsenz, dem Engagement für Innovation und dem Wunsch
von Roche, die Situation für Patienten mit schweren
Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu verbessern”, sagte Yvonne
Greenstreet MBChB, Chief Executive Officer von Alnylam. “Durch
diese Zusammenarbeit k�nnen wir Zilebesiran nun auf robustere Weise
entwickeln, so dass wir bei der Markteinführung über Ergebnisdaten
zu kardiovaskulären Prozessen verfügen, um sicherzustellen, dass
die Resultate nicht nur für die Gesundheitsbeh�rden, sondern auch
für den Zugang und die klinische Praxis relevant sind, um letztlich
so viele Patienten wie m�glich zu erreichen.”
“Wir freuen uns sehr über die Zusammenarbeit mit Alnylam und die
Nutzung unserer starken Forschungs- und Entwicklungskapazitäten,
unserer Führungsposition in der Herz-Kreislauf-Diagnostik und
unserer weltweiten kommerziellen Präsenz, um diese
vielversprechende Therapie mit dem besten Potenzial für die
Patienten weiterzuentwickeln und zur Verfügung zu stellen”, sagte
Teresa Graham, CEO von Roche Pharma. “Im Verlauf unserer Geschichte
haben wir immer wieder neue Maßstäbe für die Behandlung
unterschiedlicher Erkrankungen gesetzt. Wir sehen der
Zusammenarbeit mit einem starken Partner wie Alnylam erwartungsvoll
entgegen und versprechen uns davon einen bedeutenden Beitrag für
Patienten mit Bluthochdruck und hohem kardiovaskulärem Risiko und
m�glicherweise auch für andere kardiovaskuläre Indikationen.”
In einer Phase-1-Studie bewirkte Zilebesiran im Vergleich zu
Placebo eine dosisabhängige Senkung des Serum-Angiotensinogens
(Serum-AGT) und erreichte eine tonische Blutdruckkontrolle mit
einer gleichmäßigen und dauerhaften Blutdrucksenkung über einen
Zeitraum von 24 Stunden, die nach einer Einzeldosis von ≥200 mg bis
zu sechs Monate anhielt. Zudem wies Zilebesiran ein akzeptables
Sicherheitsprofil auf, das die Fortsetzung der klinischen
Entwicklung unterstützt. Die Sicherheit und Wirksamkeit von
Zilebesiran werden im Rahmen des klinischen Phase-2-Programms
KARDIA von Alnylam entweder als Monotherapie (KARDIA-1) oder in
Kombination mit einem von drei zur Standardbehandlung eingesetzten
blutdrucksenkenden Medikamenten (KARDIA-2) untersucht. Auf Basis
der positiven Phase-1-Daten k�nnte Zilebesiran eine
Best-in-Disease-Therapie sein und insbesondere Patienten mit
Bluthochdruck und hohem kardiovaskulärem Risiko einen
transformativen Nutzen bieten. Zilebesiran hat auch das Potenzial,
die Therapietreue zu verbessern, da es m�glicherweise nur zwei Mal
im Jahr subkutan verabreicht werden muss. Außerdem k�nnte
Zilebesiran bei weiteren potenziellen kardiovaskulären Indikationen
mit hohem ungedecktem Bedarf wirksam sein.
Gemäß den Bestimmungen der Vereinbarung erhält Alnylam eine
Vorauszahlung in H�he von 310 Millionen US-Dollar in bar und hat
Anspruch auf weitere beträchtliche kurzfristige Zahlungen, darunter
Meilensteinzahlungen für die Entwicklung in den nächsten Jahren
sowie Meilensteinzahlungen für die Zulassung und den Verkauf, die
einen potenziellen Transaktionswert von bis zu 2,8 Milliarden
US-Dollar haben. Überdies hat Alnylam Anspruch auf einen gleichen
an Gewinnen in den USA, wo Alnylam und Roche Zilebesiran gemeinsam
vermarkten werden. Roche erhielt das Exklusivrecht für die
Vermarktung von Zilebesiran außerhalb der USA im Gegenzug zu
Lizenzgebühren im niedrigen zweistelligen Bereich auf den
Nettoumsatz von Zilebesiran außerhalb der USA. Alnylam ist
überzeugt, dass diese Partnerschaft den Unternehmen die M�glichkeit
geben wird, einen gemeinsamen Entwicklungsplan und ein gemeinsames
Vermarktungskonzept zu verfolgen, die das Potenzial haben, den
vollen Wert von Zilebesiran auszusch�pfen. Darüber hinaus wird
Alnylam unter Beteiligung von Roche einen Plan für die gemeinsame
klinische Entwicklung für die erste Indikation leiten, der eine
Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen umfasst, bevor für
Zilebesiran die beh�rdliche Zulassung beantragt wird, wobei die
gesamten Entwicklungskosten zu 40% von Alnylam und zu 60% von Roche
getragen werden. Die Entwicklung für weitere Indikationen k�nnte in
Zukunft von Roche geleitet werden.
Goldman Sachs & Co. LLC agierte als exklusiver Finanzberater
für Alnylam.
Informationen zur Alnylam-Telefonkonferenz
Das Management von Alnylam wird die neue Zusammenarbeit in einer
Telefonkonferenz am Montag, dem 24. Juli 2023, ab 8:00 Uhr
US-Ostküstenzeit er�rtern. Um an der Telefonkonferenz teilzunehmen,
registrieren Sie sich bitte online unter
https://register.vevent.com/register/BIceae6347f7d14f5cb144ead1cf7cc974.
Die Teilnehmer werden gebeten, sich spätestens 15 Minuten vor
Beginn der Telefonkonferenz zu registrieren. Eine Aufzeichnung der
Telefonkonferenz wird zwei Stunden nach der Telefonkonferenz
verfügbar sein und auf derselben Webseite sechs Monate lang
archiviert bleiben.
Ein Live-Audio-Webcast der Telefonkonferenz wird im
Investoren-Bereich auf der Website des Unternehmens unter
www.alnylam.com/events verfügbar sein. Ein archivierter Webcast
wird ca. zwei Stunden nach der Veranstaltung auf der Website des
Unternehmens verfügbar sein.
Über Zilebesiran
Zilebesiran ist ein subkutan verabreichtes RNAi-Therapeutikum,
das auf Angiotensinogen (AGT) abzielt und sich in Phase 2 der
klinischen Entwicklung zur Behandlung von Bluthochdruck in
Patientenpopulationen mit hohem ungedecktem Bedarf befindet. AGT
ist die am weitesten vorgelagerte Stufe des
Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems (RAAS) – einer Kaskade, die
eine nachgewiesene Funktion bei der Regulierung des Blutdrucks (BP)
hat und dessen Hemmung gut dokumentierte antihypertensive Wirkungen
aufweist. Zilebesiran hemmt die AGT-Synthese in der Leber, was
m�glicherweise zu einer dauerhaften Verringerung des AGT-Proteins
und letztlich des vasokonstriktorischen Angiotensin (Ang) II führt.
Zilebesiran verwendet die Enhanced Stabilization Chemistry Plus
(ESC+) GalNAc-Konjugat-Technologie, die eine subkutane Dosierung
mit erh�hter Selektivität und einem breiten therapeutischen Index
erm�glicht. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Zilebesiran wurde
von der FDA, EMA oder einer anderen Gesundheitsbeh�rde noch nicht
bestätigt oder geprüft.
Über Bluthochdruck
Bluthochdruck ist eine komplexe, multifaktorielle Erkrankung,
die in den meisten wichtigen Leitlinien klinisch als systolischer
Blutdruck (SBP) von mehr als 140 mmHg und/oder diastolischer
Blutdruck (DBP) von mehr als 90 mmHg definiert ist, wenngleich auch
in den AHA/ACC-Leitlinien ein niedrigerer SBP-Schwellenwert von
über 130 mmHg bzw. ein niedrigerer DBP-Schwellenwert von mehr als
80 mmHg als Bluthochdruck definiert ist. Weltweit lebt mehr als
eine Milliarde Menschen mit Bluthochdruck.1 Allein in den USA
leiden etwa 47 Prozent der Erwachsenen an Bluthochdruck, und mehr
als die Hälfte der Patienten, die Medikamente einnehmen, bleibt
oberhalb des Blutdruck-Zielwerts. Trotz der Verfügbarkeit
blutdrucksenkender Medikamente besteht nach wie vor ein erheblicher
ungedeckter medizinischer Bedarf, vor allem angesichts der
schlechten Adhärenzraten bei der täglichen Einnahme von
Medikamenten zur täglichen Einnahme und täglicher Spitzen- und
Tiefpunkteffekte, was zu einer uneinheitlichen Blutdruckkontrolle
und einem erh�hten Risiko für Schlaganfall, Herzinfarkt und
vorzeitigen Tod führt.2 Ein hoher ungedeckter Bedarf besteht
insbesondere in Bereichen, in denen neuartige Ansätze zur
Behandlung von Bluthochdruck zusätzliche Entwicklungsanstrengungen
erfordern. Dazu geh�ren Patienten mit unzureichender Therapietreue,
schwer zu behandelndem und resistenzbedingtem Bluthochdruck sowie
Patienten mit hohem kardiovaskulärem Risiko.
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess
zur Stummschaltung von Genen („Gene Silencing“), die derzeit einen
der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden
Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.
Begrüßt wurde ihre Entdeckung als „bedeutender wissenschaftlicher
Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt“. Im Jahr 2006
wurde die Entdeckung der RNA-Interferenz mit dem Nobelpreis für
Physiologie oder Medizin gewürdigt. Durch Nutzung des natürlichen
biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine
bedeutende neue Klasse von Medikamenten entstanden, die als
RNAi-Therapeutika bekannt sind. Kleine eingreifende RNA (small
interfering RNA, siRNA), die Moleküle, die die RNAi vermitteln und
Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von Alnylam sind,
funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten vorgelagerten
Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) –
Vorläufer der Gene, die die krankheitsausl�senden Proteine kodieren
– und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich
hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die
Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen
grundlegend zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der
Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine v�llig neue Klasse
innovativer Arzneimittel mit dem Potenzial, das Leben von Menschen
zu verändern, die an seltenen und weit verbreiteten Krankheiten mit
ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Basierend auf
wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis
ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen
starken, klinisch validierten Ansatz, der richtungweisende
Therapeutika hervorbringt. Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt
Alnylam die RNAi-Revolution an und arbeitet unermüdlich an der
Verwirklichung seiner kühnen Vision, die von der Wissenschaft
gebotenen M�glichkeiten Realität werden zu lassen. Zu den
kommerziellen therapeutischen RNAi-Produkten von Alnylam geh�ren
ONPATTRO® (Patisiran), AMVUTTRA® (Vutrisiran), GIVLAARI®
(Givosiran), OXLUMO® (Lumasiran) und Leqvio® (Inclisiran), das
durch das Alnylam-Partnerunternehmen Novartis entwickelt und
kommerzialisiert wird. Alnylam verfügt über eine umfangreiche
Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten in
der späten Entwicklungsphase. Alnylam verfolgt seine Strategie
“Alnylam P5x25”, die darauf abzielt, transfomative Medikamente
sowohl für seltene als auch für verbreitete Krankheiten zu
entwickeln, die Patienten auf der ganzen Welt zugute kommen, und
setzt dabei auf nachhaltige Innovation und eine außergew�hnliche
finanzielle Leistungsfähigkeit, was dem Unternehmen ein führendes
Biotech-Profil verleiht.Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge
im US-Bundesstaat Massachusetts. Weitere Informationen über unsere
Belegschaft, Wissenschaft und Pipeline finden Sie unter
www.alnylam.com. Folgen Sie uns auch auf Twitter unter @Alnylam
sowie auf LinkedIn oder auf Instagram.
Hinweis von Alnylam zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im
Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt
21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine
historischen Fakten sind und sich auf die Erwartungen,
Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam beziehen,
unter anderem auf die Erwartungen in Bezug auf das Bestreben von
Alnylam, ein führendes Biotech-Unternehmen zu werden, sowie auf das
geplante Erreichen der Strategie “Alnylam P5x25”, die Beteiligung
von Roche an der Entwicklung und Vermarktung von Zilebesiran, das
Potenzial von Zilebesiran, das Behandlungsparadigma bei
Bluthochdruck zu verändern, die Erwartungen von Alnylam
hinsichtlich des Erhalts von Vorabzahlungen sowie des Erreichens
potenzieller Entwicklungs-, Zulassungs- und Umsatzmeilensteine und
Lizenzgebühren von Roche, die Fähigkeit von Alnylam, die Zulassung
für neue kommerzielle Produkte oder zusätzliche Indikationen für
seine bestehenden Produkte zu erhalten, sowie die prognostizierte
kommerzielle und finanzielle Leistungsfähigkeit von Alnylam sollten
als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die
tatsächlichen Ergebnisse und künftigen Pläne k�nnen maßgeblich von
den Darstellungen in diesen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen,
und zwar aufgrund verschiedener erheblicher Risiken, Unwägbarkeiten
und anderer Faktoren, zu denen unter anderem die folgenden geh�ren:
die direkten oder indirekten Auswirkungen der COVID-19-Pandemie
oder einer künftigen Pandemie auf die Geschäftstätigkeit, die
Betriebsergebnisse und die Finanzlage von Alnylam sowie die
Wirksamkeit oder zeitgerechte Abwicklung der Bestrebungen von
Alnylam, die Auswirkungen der Pandemie einzudämmen; die Fähigkeit
von Alnylam, seine Strategie “Alnylam P5x25” erfolgreich
umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, neue Arzneimittelkandidaten
und Verabreichungsansätze zu entdecken und zu entwickeln und die
Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich
nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse der
Alnylam-Produktkandidaten, einschließlich Patisiran und Vutrisiran;
Maßnahmen oder Bescheide der Zulassungsbeh�rden und die Fähigkeit
von Alnylam, die aufsichtsbeh�rdliche Zulassung für seine
Produktkandidaten, einschließlich Patisiran und Vutrisiran, zu
erlangen oder aufrechtzuerhalten sowie eine günstige
Preisgestaltung und Kostenübernahme; die erfolgreiche
Markteinführung, Vermarktung und der Vertrieb der zugelassenen
Produkte von Alnylam weltweit; Verz�gerungen, Unterbrechungen oder
Ausfälle in der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten
oder vermarkteten Produkte von Alnylam; Verz�gerungen oder
Unterbrechungen bei der Lieferung von Ressourcen, die für die
Fortführung der Forschungs- und Entwicklungsprogramme von Alnylam
notwendig sind, einschließlich solcher, die sich aus jüngsten
St�rungen in der Lieferung nichtmenschlicher Primaten ergeben; die
Erteilung und Aufrechterhaltung sowie der Schutz von Rechten an
geistigem Eigentum; die Fähigkeit von Alnylam, die Indikation für
ONPATTRO oder AMVUTTRA in Zukunft erfolgreich zu erweitern; die
Fähigkeit von Alnylam, sein Wachstum und seine Betriebsaufwendungen
durch disziplinierte Investitionen in den Geschäftsbetrieb zu
handhaben und seine Fähigkeit, in Zukunft ein selbsttragendes
Finanzprofil ohne die Notwendigkeit einer künftigen
Eigenkapitalfinanzierung zu erreichen; die Fähigkeit von Alnylam,
strategische Geschäftsallianzen aufrechtzuerhalten; die
Abhängigkeit von Alnylam von Dritten bei der Entwicklung und
Vermarktung bestimmter Produkte, unter anderem von Roche, Novartis,
Sanofi, Regeneron und Vir; der Ausgang von Rechtsstreitigkeiten;
die potenziellen Auswirkungen einer laufenden staatlichen
Untersuchung und das Risiko künftiger staatlicher Untersuchungen;
unerwartete Ausgaben sowie die Risiken, die ausführlicher im
Abschnitt „Risk Factors“ dargelegt wurden, der zusammen mit dem
Jahresbericht 2022 von Alnylam auf Formblatt 10-K bei der
Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, und die
von Zeit zu Zeit in den Quartalsberichten von Alnylam auf Formblatt
10-Q und in seinen anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen
aktualisiert werden. Darüber hinaus spiegeln alle
zukunftsgerichteten Aussagen nur die Ansichten von Alnylam von
heute wider und sollten nicht dahingehend interpretiert werden,
dass sie die Ansichten des Unternehmens zu einem späteren Zeitpunkt
wiedergeben. Außerhalb des gesetzlich vorgegebenen Rahmens lehnt
Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von
zukunftsgerichteten Aussagen ab.
1Hypertension.
Weltgesundheitsorganisation.
https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/hypertension.
Ver�ffentlicht im September 2019. Letzter Zugriff im November
2021.
2Carey, R. M., Muntner, P., Bosworth, H.
B., & Whelton, P. K. (2018). Prevention and Control of
Hypertension: JACC Health Promotion Series. Journal of the American
College of Cardiology, 72(11), 1278–1293.
https://doi.org/10.1016/j.jacc.2018.07.008
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
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De Abr 2024 até Mai 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Gráfico Histórico do Ativo
De Mai 2023 até Mai 2024