Ações da uniQure despencaram 75% após a FDA reverter sua posição sobre a terapia para a doença de Huntington

As ações da uniQure NV (NASDAQ:QURE) despencaram 75% na segunda-feira, após a empresa de biotecnologia anunciar um grande revés regulatório para sua terapia gênica experimental para a doença de Huntington, a AMT-130.

A empresa sediada na Holanda revelou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA já não concorda que os dados dos ensaios clínicos de Fase I/II, quando comparados com conjuntos de dados de controlo externos, sejam suficientes para apoiar um pedido de Licença Biológica (BLA). Esta mudança representa um afastamento significativo da posição anterior da agência, que se mantinha ao longo do último ano.

A uniQure descreveu o feedback da FDA como “inesperado” e “uma mudança drástica” em relação à sua orientação anterior, emitida em novembro de 2024, quando os reguladores indicaram que os dados de estudos em andamento, utilizando controles externos de história natural, poderiam constituir a base principal para uma submissão de BLA (Biologically Approval License) no âmbito do processo de Aprovação Acelerada.

“Essa notícia é inesperada e estamos verdadeiramente desapontados pelas pessoas que vivem com a Doença de Huntington, que não têm opções de tratamento modificadoras da doença para essa enfermidade devastadora”, disse Matt Kapusta, diretor executivo da uniQure.

A empresa declarou que o cronograma para submeter um pedido de licença biológica (BLA) agora é incerto, mas espera receber a ata final da reunião em até 30 dias e pretende “interagir urgentemente com a FDA” para identificar um caminho viável para a aprovação acelerada do AMT-130.

Apesar do revés, a uniQure enfatizou que o AMT-130 ainda detém a designação de Terapia Inovadora (concedida em abril de 2025) e o status de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) (recebido em maio de 2024) da FDA.

A uniQure acrescentou que continuará as discussões com os órgãos reguladores da União Europeia e do Reino Unido, além de manter contato com o FDA para determinar os próximos passos para o avanço do AMT-130 nos Estados Unidos.

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