Advicenne : Obtention de la désignation « médicament orphelin » pour ADV7103 dans le traitement de la cystinurie par la FDA.
25 Março 2024 - 3:30AM
Business Wire
- Après l’Acidose Tubulaire Rénale distale en décembre 2022,
ADV7103 obtient le statut « médicament orphelin » aux Etats-Unis
dans la cystinurie
- Une étape décisive pour la société et son produit phare,
longtemps attendue, est désormais franchie
- Trouble rénal héréditaire, la cystinurie, un important
besoin médical non satisfait, concerne environ 30.000 patients
outre-Atlantique
- Forte de cette nouvelle structurante, la Société envisage
maintenant sous les meilleures auspices la signature d’un
partenariat pour poursuivre le développement et préparer la
commercialisation d’ADV7103 aux Etats-Unis dans ses deux
indications : la cystinurie et l’ATRd
Regulatory News:
Advicenne (Euronext Growth Paris ALDVI - FR0013296746), société
pharmaceutique spécialisée dans le développement et la
commercialisation de traitements innovants pour les personnes
souffrant de maladies rénales rares, annonce aujourd'hui que
ADV7103, son médicament propriétaire, a obtenu le statut de
médicament orphelin (Orphan Drug Designation - ODD) pour le
traitement de la cystinurie aux Etats-Unis. Cette désignation a été
délivrée par la Food and Drug Administration américaine (US FDA).
ADV7103 est l’un des rares médicaments à obtenir la désignation
orpheline aux Etats-Unis dans deux indications, la cystinurie et
l’Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd).
Didier Laurens, Directeur Général d’Advicenne, déclare :
« Après une première désignation orpheline d’ADV7103 dans l’ATRd,
nous sommes absolument ravis d’annoncer ce jour l’obtention du
statut de médicament orphelin dans la cystinurie. Après des mois
d’intenses échanges avec la FDA, il s’agit d’une formidable
nouvelle pour Advicenne et d’un élément majeur de création de
valeur. Je suis très fier des équipes qui ont travaillé dur pour ce
succès, en particulier aux Etats-Unis. Très fier également que les
premières données cliniques obtenues en France aient convaincu la
FDA de l’intérêt d’ADV7103 dans la prise en charge de la
cystinurie. Le traitement de cette affection par une alcalinisation
simplifiée est un important besoin médical non couvert et constitue
un marché potentiel très significatif avec plus de 30.000 patients
aux Etats-Unis. L’obtention de cette désignation dans la cystinurie
est le puissant levier que nous attendions pour accélérer et
finaliser les discussions avec des partenaires potentiels aux
Etats-Unis. »
La cystinurie est une maladie génétique caractérisée par une
accumulation de la cystine, un acide aminé, dans les reins et la
vessie. Ces taux élevés de cystine provoquent la formation
récurrente de calculs de cystine dans les reins, l’uretère et la
vessie. Les calculs de cystine entraînent diverses complications,
comme l’hypertension, de fortes douleurs abdominales, des
infections urinaires à répétition, des troubles de la fonction
rénale touchant jusqu’à 70 % des patients et un dysfonctionnement
rénal chronique. Ces complications peuvent, à terme, mener à une
insuffisance rénale chronique.
A ce jour, 40.000 patients souffriraient de cystinurie en Europe
et environ 30.000 aux Etats-Unis. Le traitement de cette pathologie
repose d’abord sur l’alcalinisation des urines combinée à des
apports hydriques importants et un régime pauvre en protéines pour
limiter la formation récurrente de calculs rénaux. ADV7103,
combinaison fixe innovante et propriétaire de citrate de potassium
et bicarbonate de potassium à libération prolongée, a le potentiel
de devenir le premier médicament majeur dans le traitement de la
cystinurie en Amérique du Nord, comme en Europe, où ADV7103 est
également désigné médicament orphelin depuis décembre 2022.
A PROPOS D’ADVICENNE
Advicenne (Euronext Growth Paris ALDVI - FR0013296746) est une
entreprise pharmaceutique créée en 2007, spécialisée dans le
développement de traitements innovants en néphrologie. Son
médicament principal, Sibnayal® a reçu une autorisation de mise sur
le marché en Europe et au Royaume-Uni dans le traitement de
l’acidose tubulaire rénale distale (ATRd). ADV7103 est actuellement
en phase avancée de développement clinique aux Etats-Unis et au
Canada dans l’ATRd et dans la cystinurie en Europe et aux
Etats-Unis. Basée à Paris, Advicenne, cotée sur le marché Euronext
depuis 2017, est cotée depuis le 30 mars 2022 sur le marché
Euronext Growth à Paris à la suite de son transfert de cotation.
Pour plus d’informations : https://advicenne.com/
Déclarations prospectives
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Ces
déclarations ne constituent pas des faits historiques. Ces
déclarations comprennent des projections et des estimations ainsi
que les hypothèses sur lesquelles celles- ci reposent, des
déclarations portant sur des projets, des objectifs, des intentions
et des attentes concernant des résultats financiers, des
événements, des opérations, le développement de produits et leur
potentiel ou les performances futures. Ces déclarations
prospectives peuvent souvent entre identifiées par les mots «
s’attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention de
», « estimer » ou « planifier », ainsi que par d’autres termes
similaires. Bien que la direction d’Advicenne estime que ces
déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont
alertés sur le fait qu’elles sont soumises à de nombreux risques et
incertitudes, difficilement prévisibles et généralement en dehors
du contrôle d’Advicenne qui peuvent impliquer que les résultats et
évènements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux
qui sont exprimés, induits ou prévus dans les informations et
déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent
notamment les incertitudes inhérentes à la mise sur le marché et à
la commercialisation des médicaments développés par Advicenne ainsi
que ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents
publics déposés par Advicenne auprès de l’Autorité des marchés
financiers y compris ceux énumérés dans le chapitre 3 « Facteurs de
risque » du document d’enregistrement universel d’Advicenne déposé
auprès de l’Autorité des marchés financiers le 28 avril 2023.
Advicenne ne prend aucun engagement de mettre à jour les
informations et déclarations prospectives sous réserve de la
réglementation applicable notamment les articles 223-1 et suivants
du règlement général de l’Autorité des marchés financiers.
Consultez la
version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20240324102459/fr/
Advicenne Didier Laurens, Directeur Général +33 (0) 1 87
44 40 17 Email : investors@advicenne.com
Ulysse Communication Media relations Bruno Arabian +33
(0)6 87 88 47 26 Email : advicenne@ulysse-communication.com
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