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As ações da Beam Therapeutics Inc. (NASDAQ:BEAM) subiram 1,7% nas negociações de pré-mercado de segunda-feira (8), após a divulgação de resultados atualizados de seu estudo de Fase 1/2 BEACON, que avalia o ristoglogene autogetemcel (risto-cel) para o tratamento da doença falciforme (DF).
Os dados mais recentes, apresentados na 67ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia, mostraram uma indução média de hemoglobina fetal (HbF) acima de 60%, juntamente com reduções substanciais na hemoglobina S, levando à resolução duradoura da anemia por até 20 meses em uma coorte de 31 adolescentes e adultos com anemia falciforme. A maioria dos participantes necessitou de apenas um ciclo de coleta de células e demonstrou rápida recuperação de neutrófilos e plaquetas.
Beam observou que nenhum paciente apresentou crises vaso-oclusivas graves relatadas pelos investigadores após o enxerto. Enquanto isso, os níveis médios de edição no sangue periférico atingiram 67,4% no 6º mês e subiram para 72,8% no 12º mês.
Ao comentar sobre o progresso, o CEO John Evans disse: “A Risto-cel continua a demonstrar como a edição de bases pode cumprir sua promessa como uma medicina genética de precisão de próxima geração, que pode melhorar significativamente o processo de tratamento e os resultados para pacientes com anemia falciforme.”
Os resultados de segurança permaneceram consistentes com as expectativas para o condicionamento com bussulfano, o transplante autólogo de células-tronco e a doença subjacente. Os eventos adversos emergentes do tratamento mais comuns incluíram estomatite, neutropenia febril e diminuição do apetite.
A Beam também compartilhou novos dados de mobilização mostrando que um regime de plerixafor com dose fixa e escalonada produziu rendimentos de CD34+ mais altos, tempos de coleta mais rápidos e menos ciclos de coleta em comparação com a dosagem padrão baseada no peso.
A empresa afirmou que continua no caminho certo para administrar a dose aos participantes restantes do estudo e avançar para uma futura submissão regulatória.
Este conteúdo é apenas para fins informativos e não constitui aconselhamento financeiro, de investimento ou de qualquer outra natureza profissional. Não deve ser considerado uma recomendação de compra ou venda de quaisquer valores mobiliários ou instrumentos financeiros. Todos os investimentos envolvem riscos, incluindo a potencial perda do principal. O desempenho passado não é indicativo de resultados futuros. Você deve conduzir sua própria pesquisa e consultar um consultor financeiro qualificado antes de tomar qualquer decisão de investimento. Algumas partes deste conteúdo podem ter sido geradas ou assistidas por ferramentas de inteligência artificial (IA) e revisadas por nossa equipe editorial para garantir precisão e qualidade.
Crédito da imagem: Canva
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