Rocket Pharmaceuticals salta após FDA liberar retomada de ensaio clínico do RP A501 para doença de Danon

As ações da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) subiram 23% na manhã de quarta-feira (20), depois que a Food and Drug Administration dos EUA derrubou a suspensão clínica do estudo crucial de Fase 2 da empresa com o RP-A501 para tratar a doença de Danon.

A FDA removeu a suspensão em menos de três meses, confirmando que a Rocket havia atendido adequadamente às preocupações anteriores da agência. O estudo está agora autorizado a ser retomado com uma dose recalibrada de 3,8 × 10¹³ GC/kg de RP-A501 em três pacientes, que serão tratados sequencialmente com um intervalo mínimo de quatro semanas entre cada administração.

Esta nova dose se enquadra na faixa inferior daquelas testadas anteriormente na Fase 1, que demonstraram eficácia em múltiplos biomarcadores e desfechos clínicos.

A empresa também adotará um regime imunomodulador revisado, descontinuando o uso profilático de um inibidor do complemento C3 e continuando o tratamento com sirolimus, rituximabe e esteroides.

Até o momento, seis pacientes foram tratados no estudo de Fase 2, um ensaio clínico pivotal global, multicêntrico e de braço único, com um total de 12 pacientes. O ensaio avalia a eficácia usando um desfecho co-primário baseado em biomarcadores, com foco na melhora da expressão da proteína LAMP2 e na redução da massa ventricular esquerda.

Os principais desfechos secundários incluem alterações nos níveis de troponina, com medidas adicionais abrangendo peptídeos natriuréticos, pontuações do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City, classe da New York Heart Association, sobrevida livre de eventos em 24 meses e resultados de segurança emergentes do tratamento.

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